de Andrés-Nogales F. Cruz E. Calleja M.Á. Delgado O. Gorgas M.Q. Espín J. Mestre-Ferrándiz J. Palau F. Ancochea A. Arce R. Domínguez-Hernández R. Casado M.Á. Gómez Pajuelo P. Gorgas Torner M.Q. López Andrés A. López Rodríguez M. Marín Ballvé A. Martín Herranz M.I. Morell Baladrón A. Sánchez Martínez F.I. Ancochea A. Antoñanzas F. Bonanad S. Cruz E. Caballero T. Cabasés J.M. Calleja M.Á. Cruz J. Delgado O. Espín J. García-Goñi M. Gil R. Pajuelo P.G. Torner M.Q.G. Andrés A.L. Rodríguez M.L. Ballvé A.M. Herranz M.I.M. Mestre-Ferrándiz J. Baladrón A.M. Mur C. Palau F. Machado M.P. Martínez F.I.S. Santos A.R. Suárez M. Trillo J.L. the FinMHU-MCDA Group Orphanet j. rare dis. 10.1186/s13023-021-01809-1 2021 2021