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000128587 1001_ $$aFernández Cuezva, Laura
000128587 24200 $$aClinical outcomes of prophylaxis with extended half-life coagulation factor concentrates or Emicizumab in haemophilia
000128587 24500 $$aResultados clínicos de la profilaxis con concentrados de factores de coagulación de semivida extendida o Emicizumab en hemofilia
000128587 260__ $$aZaragoza$$bUniversidad de Zaragoza$$c2023
000128587 506__ $$aby-nc-sa$$bCreative Commons$$c3.0$$uhttp://creativecommons.org/licenses/by-nc-sa/3.0/
000128587 520__ $$aIntroducción: La hemofilia A y B son trastornos hemorrágicos congénitos causados por deficiencia de los factores VIII y IX de la coagulación, respectivamente. El tratamiento de la hemofilia es la infusión intravenosa del factor deficitario. Actualmente, existen concentrados de factores FVIII y FIX recombinantes de semivida extendida (rFVIII-EHL y rFIX-EHL) y otras terapias innovadoras que han mostrado beneficios clínicos en el control del sangrado con menor número de infusiones.<br />Objetivos: Analizar la eficacia y la eficiencia de la profilaxis con rFVIII-EHL o con emicizumab en hemofilia A y de rFIX-EHL en hemofilia B.<br />Material y métodos: Estudio observacional, descriptivo, longitudinal y retrospectivo. Se incluyeron 25 personas con hemofilia A (PwHA) moderada-grave en profilaxis con concentrados de rFVIII-EHL o emicizumab, y 4 personas con hemofilia B (PwHB) en profilaxis con concentrados de rFIX-EHL, atendidas en un centro de referencia de coagulopatías congénitas.<br />Resultados: En la cohorte de PwHA había 19 (76%) y entre las PwHB 2 (50%) mayores de 12 años. 23 PwHA (90%) y las 4 PwHB (100%) presentaban una forma grave de hemofilia. 5 PwHA (20%) tenían inhibidores frente al FVIII con profilaxis con productos rFVIII de vida media estándar (rFVIII-SHL) e iniciaron profilaxis con emicizumab (Hemlibra®). En las PwHA que cambiaron de una profilaxis con un producto rFVIII-SHL a un rFVIII-EHL se redujo el número de infusiones un 41,67%. En las PwHB que cambiaron de una profilaxis con un producto rFIX-SHL a un rFIX-EHL se redujo la media de infusiones anuales un 60%. El cambio de un producto SHL a un EHL no mejora la cobertura hemostática ni el coste económico anual de las personas en profilaxis.<br />Conclusiones: El cambio de una profilaxis con concentrados de factor SHL a productos EHL muestra mejoría en el número de inyecciones de dosis anual de factor, manteniendo excelente cobertura hemostática y sin aumentar la carga económica hospitalaria. Los productos rFVIII-EHL, rFIX-EHL y el emicizumab se han mostrado seguros, sin haber desarrollado las PwH en profilaxis inhibidores frente al FVIII, FIX o frente al emicizumab. <br />Palabras clave: hemofilia A, hemofilia B, trastorno de factores de la coagulación, profilaxis, tasas de sangrado, factores VIII y IX recombinantes y emicizumab.<br /><br />
000128587 521__ $$aMáster Universitario en Iniciación a la Investigación en Medicina
000128587 540__ $$aDerechos regulados por licencia Creative Commons
000128587 700__ $$aCalvo Villas, José Manuel$$edir.
000128587 700__ $$aFernández Mosteirín, Nuria$$edir.
000128587 7102_ $$aUniversidad de Zaragoza$$b $$c
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