Resultados clínicos de la profilaxis con concentrados de factores de coagulación de semivida extendida o Emicizumab en hemofilia

Fernández Cuezva, Laura
Calvo Villas, José Manuel (dir.) ; Fernández Mosteirín, Nuria (dir.)

Universidad de Zaragoza, MED, 2023

Máster Universitario en Iniciación a la Investigación en Medicina

Resumen: Introducción: La hemofilia A y B son trastornos hemorrágicos congénitos causados por deficiencia de los factores VIII y IX de la coagulación, respectivamente. El tratamiento de la hemofilia es la infusión intravenosa del factor deficitario. Actualmente, existen concentrados de factores FVIII y FIX recombinantes de semivida extendida (rFVIII-EHL y rFIX-EHL) y otras terapias innovadoras que han mostrado beneficios clínicos en el control del sangrado con menor número de infusiones.
Objetivos: Analizar la eficacia y la eficiencia de la profilaxis con rFVIII-EHL o con emicizumab en hemofilia A y de rFIX-EHL en hemofilia B.
Material y métodos: Estudio observacional, descriptivo, longitudinal y retrospectivo. Se incluyeron 25 personas con hemofilia A (PwHA) moderada-grave en profilaxis con concentrados de rFVIII-EHL o emicizumab, y 4 personas con hemofilia B (PwHB) en profilaxis con concentrados de rFIX-EHL, atendidas en un centro de referencia de coagulopatías congénitas.
Resultados: En la cohorte de PwHA había 19 (76%) y entre las PwHB 2 (50%) mayores de 12 años. 23 PwHA (90%) y las 4 PwHB (100%) presentaban una forma grave de hemofilia. 5 PwHA (20%) tenían inhibidores frente al FVIII con profilaxis con productos rFVIII de vida media estándar (rFVIII-SHL) e iniciaron profilaxis con emicizumab (Hemlibra®). En las PwHA que cambiaron de una profilaxis con un producto rFVIII-SHL a un rFVIII-EHL se redujo el número de infusiones un 41,67%. En las PwHB que cambiaron de una profilaxis con un producto rFIX-SHL a un rFIX-EHL se redujo la media de infusiones anuales un 60%. El cambio de un producto SHL a un EHL no mejora la cobertura hemostática ni el coste económico anual de las personas en profilaxis.
Conclusiones: El cambio de una profilaxis con concentrados de factor SHL a productos EHL muestra mejoría en el número de inyecciones de dosis anual de factor, manteniendo excelente cobertura hemostática y sin aumentar la carga económica hospitalaria. Los productos rFVIII-EHL, rFIX-EHL y el emicizumab se han mostrado seguros, sin haber desarrollado las PwH en profilaxis inhibidores frente al FVIII, FIX o frente al emicizumab.
Palabras clave: hemofilia A, hemofilia B, trastorno de factores de la coagulación, profilaxis, tasas de sangrado, factores VIII y IX recombinantes y emicizumab.

Tipo de Trabajo Académico: Trabajo Fin de Master