Sánchez Monroy, Jorge
Bartol Puyal, Francisco De Asís (dir.) ; Pablo Júlvez, Luis Emilio (dir.)
Universidad de Zaragoza,
2024
Resumen: La presente tesis doctoral aborda un tema de creciente relevancia en la medicina moderna: el uso de Big Data y los Datos del Mundo Real (Real-World Data, RWD) en la investigación clínica y el manejo de enfermedades. En particular, se enfoca en la Degeneración Macular Asociada a la Edad (DMAE), una de las principales causas de pérdida de visión irreversible en personas mayores de 65 años a nivel mundial. A medida que la digitalización y el acceso a grandes volúmenes de datos clínicos se consolidan como pilares del desarrollo de la medicina, estas herramientas ofrecen una oportunidad invaluable para obtener una mejor comprensión de la DMAE, facilitando el desarrollo de tratamientos más personalizados y eficaces. A lo largo de esta tesis, se presentan cuatro estudios que exploran diversos aspectos de la DMAE a través del análisis de datos obtenidos en la práctica clínica diaria, ofreciendo una perspectiva amplia sobre la enfermedad y sus implicaciones.A pesar de los avances significativos en el tratamiento de la DMAE, aún existe una considerable brecha en la evidencia científica que conecta los ensayos clínicos con la práctica clínica diaria. En los estudios clínicos controlados, los pacientes tienden a recibir un seguimiento más riguroso y tratamientos más frecuentes, lo que a menudo resulta en mejores resultados visuales que en la vida real. Sin embargo, en la práctica clínica cotidiana, las condiciones son muy diferentes: los pacientes pueden no adherirse completamente al tratamiento, y los regímenes terapéuticos varían en función de múltiples factores, como la carga del tratamiento, el acceso a los servicios de salud y la persistencia en la terapia. Este contexto refuerza la importancia del uso de RWD para complementar al conocimiento preexistente y mejorar la atención clínica a largo plazo.
Relación entre el fluido subretiniano y la atrofia macular:
Uno de los aspectos clave de la DMAE es el papel del fluido subretiniano en la evolución de la enfermedad. Este fluido ha sido identificado como un biomarcador importante que puede influir en la progresión de la atrofia macular (AM) y la fibrosis subfoveal. Numerosos estudios previos han sugerido que el fluido subretiniano, dependiendo de su localización y características, puede tener tanto efectos protectores como perjudiciales para la visión. En el contexto del RWD, se ha llevado a cabo un estudio multicéntrico con datos del registro Fight Retinal Blindness, que incluyó un seguimiento de cinco años. Los resultados de este estudio revelaron que los ojos con fluido subretiniano (SRFL) tenían un menor riesgo de desarrollar atrofia macular subfoveal en comparación con aquellos con fluido intrarretiniano (IRFL), sugiriendo un posible efecto protector del SRFL. Estos hallazgos destacan la importancia de diferenciar entre los tipos de fluido en la gestión de la DMAE y sugieren que el SRFL podría tener un papel más beneficioso de lo que se creía previamente.
Hemorragia submacular y su impacto en la DMAE neovascular:
La hemorragia submacular (HSM) es una de las complicaciones más graves que pueden ocurrir en pacientes con DMAE neovascular. Esta complicación tiene el potencial de causar una pérdida visual severa e irreversible, y se ha asociado con el uso de terapias anti-VEGF, que son el estándar de tratamiento para la DMAE exudativa. No obstante, hasta la fecha, pocos estudios han documentado con precisión la incidencia, factores de riesgo y resultados de la HSM en la práctica clínica diaria. En este trabajo, se realizó un análisis retrospectivo de más de 7,000 ojos tratados con inhibidores de VEGF, obteniendo datos a lo largo de un seguimiento de 10 años. La incidencia de HSM fue baja, con una tasa de 1 por cada 1,283 inyecciones, pero sus consecuencias en términos de pérdida de visión fueron significativas. Los pacientes afectados por HSM experimentaron una reducción promedio de 6 líneas de agudeza visual al momento del diagnóstico, con una recuperación limitada al cabo de un año. Estos resultados subrayan la importancia de monitorear cuidadosamente los factores de riesgo asociados a la HSM en pacientes con DMAE neovascular, especialmente aquellos que reciben tratamientos prolongados con anti-VEGF.
Persistencia en el tratamiento de la DMAE neovascular:
Otro aspecto crucial de la DMAE exudativa es la persistencia en el tratamiento a largo plazo. A diferencia de los ensayos clínicos, donde los pacientes reciben un seguimiento constante y regímenes terapéuticos estrictos, en la práctica clínica real la adherencia al tratamiento puede verse comprometida por diversos factores. Un estudio realizado con datos del registro Fight Retinal Blindness evaluó la relación entre la duración de los intervalos de tratamiento y la persistencia en pacientes con DMAE neovascular. Los resultados mostraron que los pacientes con intervalos de tratamiento más largos, de 12 semanas o más, tenían más probabilidades de abandonar el tratamiento a largo plazo. Este hallazgo es de gran relevancia clínica, ya que sugiere que los regímenes de tratamiento más espaciados podrían llevar a una disminución en la adherencia, afectando negativamente los resultados visuales. Por lo tanto, es fundamental que los regímenes de tratamiento se personalicen de acuerdo con la actividad de la enfermedad y las necesidades del paciente, para maximizar la persistencia y la efectividad a largo plazo.
Comparación de la carga asistencial entre la DMAE y la proliferación angiomatosa retiniana (RAP):
Finalmente, la tesis también aborda la comparación de la carga asistencial en pacientes con DMAE neovascular y aquellos con proliferación angiomatosa retiniana (RAP), dos patologías con características clínicas similares pero que presentan diferentes retos en su manejo. A través de un análisis retrospectivo de 285 ojos tratados bajo un régimen de tratamiento y extensión (T&E;) con anti-VEGF, se encontró que ambos grupos de pacientes requieren una alta carga asistencial durante los primeros tres años de tratamiento. La frecuencia de visitas y la necesidad de inyecciones repetidas no solo implican un desafío para los pacientes, sino también para el sistema de salud, que debe gestionar de manera eficiente los recursos para atender esta demanda. Este estudio destaca la importancia de desarrollar estrategias de manejo más personalizadas que permitan reducir la carga asistencial sin comprometer la calidad del tratamiento, optimizando tanto los resultados visuales como el bienestar del paciente.
Conclusión:
Los hallazgos de esta tesis subrayan el valor del uso de RWD en el estudio y manejo de la Degeneración Macular Asociada a la Edad (DMAE). La presencia de fluido subretiniano parece tener un efecto protector contra la atrofia macular, lo que sugiere la necesidad de adaptar los tratamientos en función de los patrones específicos de líquido retiniano en cada paciente. Además, se encontró que los intervalos de tratamiento más prolongados están asociados con una menor persistencia en la terapia, lo que refuerza la importancia de ajustar los regímenes terapéuticos a las necesidades individuales para mejorar la adherencia a largo plazo.
La hemorragia submacular, aunque rara, presenta un riesgo significativo para la agudeza visual, lo que destaca la necesidad de un manejo preventivo más riguroso en los pacientes tratados con anti-VEGF. En cuanto a la carga asistencial, tanto la DMAE como la proliferación angiomatosa retiniana implican una alta demanda de recursos durante los primeros tres años de tratamiento, lo que plantea la necesidad de un enfoque personalizado para optimizar la atención y la calidad de vida de los pacientes.
Por último, esta tesis muestra cómo el análisis de datos del mundo real, como los obtenidos del registro FRB, puede proporcionar una visión más precisa de la práctica clínica diaria, diferenciándose de los ensayos clínicos controlados y ofreciendo una base sólida para la toma de decisiones clínicas basadas en evidencia. Estos resultados no solo mejoran la comprensión de la DMAE, sino que también tienen el potencial de guiar el desarrollo de estrategias terapéuticas más efectivas y personalizadas en el manejo de la enfermedad.
Resumen (otro idioma):
Relación entre el fluido subretiniano y la atrofia macular:
Uno de los aspectos clave de la DMAE es el papel del fluido subretiniano en la evolución de la enfermedad. Este fluido ha sido identificado como un biomarcador importante que puede influir en la progresión de la atrofia macular (AM) y la fibrosis subfoveal. Numerosos estudios previos han sugerido que el fluido subretiniano, dependiendo de su localización y características, puede tener tanto efectos protectores como perjudiciales para la visión. En el contexto del RWD, se ha llevado a cabo un estudio multicéntrico con datos del registro Fight Retinal Blindness, que incluyó un seguimiento de cinco años. Los resultados de este estudio revelaron que los ojos con fluido subretiniano (SRFL) tenían un menor riesgo de desarrollar atrofia macular subfoveal en comparación con aquellos con fluido intrarretiniano (IRFL), sugiriendo un posible efecto protector del SRFL. Estos hallazgos destacan la importancia de diferenciar entre los tipos de fluido en la gestión de la DMAE y sugieren que el SRFL podría tener un papel más beneficioso de lo que se creía previamente.
Hemorragia submacular y su impacto en la DMAE neovascular:
La hemorragia submacular (HSM) es una de las complicaciones más graves que pueden ocurrir en pacientes con DMAE neovascular. Esta complicación tiene el potencial de causar una pérdida visual severa e irreversible, y se ha asociado con el uso de terapias anti-VEGF, que son el estándar de tratamiento para la DMAE exudativa. No obstante, hasta la fecha, pocos estudios han documentado con precisión la incidencia, factores de riesgo y resultados de la HSM en la práctica clínica diaria. En este trabajo, se realizó un análisis retrospectivo de más de 7,000 ojos tratados con inhibidores de VEGF, obteniendo datos a lo largo de un seguimiento de 10 años. La incidencia de HSM fue baja, con una tasa de 1 por cada 1,283 inyecciones, pero sus consecuencias en términos de pérdida de visión fueron significativas. Los pacientes afectados por HSM experimentaron una reducción promedio de 6 líneas de agudeza visual al momento del diagnóstico, con una recuperación limitada al cabo de un año. Estos resultados subrayan la importancia de monitorear cuidadosamente los factores de riesgo asociados a la HSM en pacientes con DMAE neovascular, especialmente aquellos que reciben tratamientos prolongados con anti-VEGF.
Persistencia en el tratamiento de la DMAE neovascular:
Otro aspecto crucial de la DMAE exudativa es la persistencia en el tratamiento a largo plazo. A diferencia de los ensayos clínicos, donde los pacientes reciben un seguimiento constante y regímenes terapéuticos estrictos, en la práctica clínica real la adherencia al tratamiento puede verse comprometida por diversos factores. Un estudio realizado con datos del registro Fight Retinal Blindness evaluó la relación entre la duración de los intervalos de tratamiento y la persistencia en pacientes con DMAE neovascular. Los resultados mostraron que los pacientes con intervalos de tratamiento más largos, de 12 semanas o más, tenían más probabilidades de abandonar el tratamiento a largo plazo. Este hallazgo es de gran relevancia clínica, ya que sugiere que los regímenes de tratamiento más espaciados podrían llevar a una disminución en la adherencia, afectando negativamente los resultados visuales. Por lo tanto, es fundamental que los regímenes de tratamiento se personalicen de acuerdo con la actividad de la enfermedad y las necesidades del paciente, para maximizar la persistencia y la efectividad a largo plazo.
Comparación de la carga asistencial entre la DMAE y la proliferación angiomatosa retiniana (RAP):
Finalmente, la tesis también aborda la comparación de la carga asistencial en pacientes con DMAE neovascular y aquellos con proliferación angiomatosa retiniana (RAP), dos patologías con características clínicas similares pero que presentan diferentes retos en su manejo. A través de un análisis retrospectivo de 285 ojos tratados bajo un régimen de tratamiento y extensión (T&E;) con anti-VEGF, se encontró que ambos grupos de pacientes requieren una alta carga asistencial durante los primeros tres años de tratamiento. La frecuencia de visitas y la necesidad de inyecciones repetidas no solo implican un desafío para los pacientes, sino también para el sistema de salud, que debe gestionar de manera eficiente los recursos para atender esta demanda. Este estudio destaca la importancia de desarrollar estrategias de manejo más personalizadas que permitan reducir la carga asistencial sin comprometer la calidad del tratamiento, optimizando tanto los resultados visuales como el bienestar del paciente.
Conclusión:
Los hallazgos de esta tesis subrayan el valor del uso de RWD en el estudio y manejo de la Degeneración Macular Asociada a la Edad (DMAE). La presencia de fluido subretiniano parece tener un efecto protector contra la atrofia macular, lo que sugiere la necesidad de adaptar los tratamientos en función de los patrones específicos de líquido retiniano en cada paciente. Además, se encontró que los intervalos de tratamiento más prolongados están asociados con una menor persistencia en la terapia, lo que refuerza la importancia de ajustar los regímenes terapéuticos a las necesidades individuales para mejorar la adherencia a largo plazo.
La hemorragia submacular, aunque rara, presenta un riesgo significativo para la agudeza visual, lo que destaca la necesidad de un manejo preventivo más riguroso en los pacientes tratados con anti-VEGF. En cuanto a la carga asistencial, tanto la DMAE como la proliferación angiomatosa retiniana implican una alta demanda de recursos durante los primeros tres años de tratamiento, lo que plantea la necesidad de un enfoque personalizado para optimizar la atención y la calidad de vida de los pacientes.
Por último, esta tesis muestra cómo el análisis de datos del mundo real, como los obtenidos del registro FRB, puede proporcionar una visión más precisa de la práctica clínica diaria, diferenciándose de los ensayos clínicos controlados y ofreciendo una base sólida para la toma de decisiones clínicas basadas en evidencia. Estos resultados no solo mejoran la comprensión de la DMAE, sino que también tienen el potencial de guiar el desarrollo de estrategias terapéuticas más efectivas y personalizadas en el manejo de la enfermedad.
Resumen (otro idioma):
Pal. clave: oftalmologia
Titulación: Programa de Doctorado en Medicina
Plan(es): Plan 497
Área de conocimiento: Ciencias de la Salud
Nota: Presentado: 28 11 2024
Nota: Tesis-Univ. Zaragoza, , 2024
Aportación del TFG/M a la Sostenibilidad: Garantizar una vida saludable y promover el bienestar para todos y todas en todas las edades.
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Registro creado el 2025-02-28, última modificación el 2025-02-28
